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首頁資訊大全醫學前沿?生存期提高近1倍！這種難治性腦腫瘤迎來重大臨床突破！

?生存期提高近1倍！這種難治性腦腫瘤迎來重大臨床突破！

時間：2023-08-21 作者：盛諾一家

摘要

近期公布的一項臨床試驗數據表明，一款新藥ONC201針對一類極為難治的腦腫瘤展現出了積極的療效：該藥使得原本生存期僅為十幾個月的患者，平均總生存期達到了21個月，提高了近1倍！還有近三分之一的患者存活了兩年以上。這是近年來圍繞這類腦腫瘤出現的非常好的試驗數據結果，是一次重大的臨床突破！

來源：攝圖網

關鍵信息如下：

1.該藥針對的是非常難治的一類腦腫瘤，這類患者目前除了放療沒有有效的好方法，面臨很嚴峻的治療困境。

2.該藥獨特的作用機制，不僅能穿透大腦血腦屏障，還對特定突變有很好的療效，潛力非常大。

研究詳情

（專業人士閱讀）

近日，美國生物制藥公司Chimerix公布了一項早期臨床試驗的數據結果：該公司研發的創新型小分子候選藥物ONC201，治療H3 K27M突變型彌漫性中線膠質瘤效果積極。

該研究的論文發表在了國際知名腫瘤期刊Cancer Discovery（《癌癥發現》）上。

該研究報告了71名接受ONC201治療的H3 K27M突變型彌漫性中線膠質瘤患者的生存數據分析結果：針對這類預后不佳且治療有限的患者群體，ONC201顯示出了很有希望的療效?；颊咴诮邮芊暖熀?，使用ONC201單藥進行治療，平均總生存期（mOS）顯著提高，達到了21.7個月。而歷史對照組這一數據為12個月，提高了近1倍！此外，有近三分之一的患者存活了兩年以上。

關于H3 K27M突變型彌漫性中線膠質瘤

來源：攝圖網

H3 K27M突變型彌漫性中線膠質瘤是一種侵襲性極強的腦腫瘤，在兒童和年輕人身上都會發生。這類患者目前的標準治療方法是放療。然而，由于這類腫瘤位于大腦的關鍵區域（腦干），治療非常具有挑戰性。患者的生存期僅為11-15個月。

ONC201的主要作用原理

ONC201蕞初旨在靶向多巴胺受體，但研究人員注意到這種藥物能夠穿越血腦屏障，這是開發腦腫瘤藥物時需要克服的關鍵挑戰。

研究人員于是圍繞ONC201開展了幾項針對膠質母細胞瘤的試驗，可惜并不成功，但似乎對一些攜帶H3 K27M突變的彌漫性中線膠質瘤有效果。不過其背后的作用機制并不是很清楚。

研究人員隨即展開了針對H3 K27M突變型彌漫性中線膠質瘤患者的1期臨床試驗。同時，希望更多地了解ONC201在腫瘤細胞中的作用情況。

研究人員從特定患者中收集了腦脊液。經過進一步研究發現，ONC201能夠存在于腫瘤細胞中，并影響線粒體。

結合對71名患者的分析數據，表明ONC201能夠中斷代謝途徑，同時逆轉H3 K27M突變的表觀遺傳后果。

簡言之，ONC201的主要作用原理是：通過干擾破壞關鍵代謝途徑，逆轉H3 K27M基因突變所導致的異常遺傳結果，從而導致這種突變失去其影響力。

這項研究結果代表了一項重大突破！

美國密歇根醫學院查德·卡爾小兒腦瘤中心兒童神經腫瘤學副教授Carl Koschmann醫生表示：“H3 K27M突變型彌漫性中線膠質瘤是一種極為難治的腫瘤，此前已經開展了250多項相關臨床試驗，但一直未取得較大進展，無法有效改善患者的預后。這項研究的結果可能代表了一項重大突破！”

整體而言，ONC201在治療H3 K27M突變型彌漫性中線膠質瘤上具有很大潛力，能夠為這類患者提供急需的治療選擇，ONC201有望在不久的將來成為這類患者的標準療法，為他們提供新的希望。

來源：

[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/16/2726539/25619/en/Chimerix-Announces-Data-Highlighting-Clinical-Efficacy-and-Molecular-Mechanisms-of-Response-to-ONC201-Treatment-of-H3-K27M-Mutant-Diffuse-Midline-Gliomas-Published-in-Cancer-Discov.html

[2]https://www.biospace.com/article/chimerix-s-drug-candidate-improves-survival-for-patients-with-incurable-brain-tumor/

本文由盛諾一家原創編譯，轉載需經授權

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